BridgeBio informa resultados positivos principales de la Fase 3 para el infigratinib oral con las primeras mejoras estadísticamente significativas en la proporcionalidad corporal en acondroplasia

- PROPEL 3 logró con éxito el criterio de valoración principal de cambio desde el valor basal en la VCA en la Semana 52 (p<0.0001)

- El cambio desde el valor basal en la VCA fue superior al placebo en la Semana 52, con una diferencia media de tratamiento frente a placebo de +2.10 cm/año; la media LS fue de +1.74 cm/año

- En un análisis exploratorio preespecificado del criterio secundario clave, la administración oral de infigratinib logró la primera mejora estadísticamente significativa en la proporcionalidad corporal frente al placebo en la acondroplasia, demostrando una diferencia media LS de -0.05 (p<0.05) frente al placebo en niños menores de 8 años (>50% de los participantes)

- PROPEL 3 logró con éxito el criterio secundario clave de cambio desde el valor basal en la puntuación Z de la altura (población de referencia con acondroplasia) en la Semana 52 (p<0.0001), con un aumento medio LS en el grupo de tratamiento de +0.41 DE

- El infigratinib oral fue bien tolerado, sin discontinuaciones ni eventos adversos graves relacionados con el fármaco del estudio, 3 casos (4%) de hiperfosfatemia considerados leves y transitorios sin ningún caso que requiriera reducción de dosis o interrupción, y sin eventos adversos asociados a la inhibición de FGFR1 o 2 (por ejemplo, retinales o corneales)

- Se prevén presentaciones de NDA y MAA para la segunda mitad de 2026 para la acondroplasia; el infigratinib oral es la única opción terapéutica en desarrollo para la acondroplasia que cuenta con la designación de Terapia Innovadora por parte de la FDA

- Dados la solidez de estos datos, BridgeBio planea acelerar el desarrollo del infigratinib oral en hipocondroplasia, y está inscribiendo a los participantes para la fase de observación previa al ensayo de Fase 3

PALO ALTO, Calif., 12 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” o la “Compañía”), una compañía biofarmacéutica enfocada en el desarrollo de medicamentos para condiciones genéticas, anunció hoy resultados positivos principales de PROPEL 3, el estudio global pivotal de Fase 3 de infigratinib oral en niños con acondroplasia. BridgeBio realizará una llamada para inversores el 12 de febrero de 2026 a las 8:00 am ET para discutir estos resultados.

"La acondroplasia es una condición genética impulsada por FGFR3 que afecta mucho más que la estatura, con consecuencias sobre la función física y la independencia que pueden tener un gran impacto a lo largo de la vida de una persona”, dijo Ravi Savarirayan, M.D., Ph.D. del Murdoch Children’s Research Institute en Melbourne, Australia, e investigador principal global para PROPEL 3. “El infigratinib es la primera terapia oral diseñada para dirigirse a FGFR3 y abordar directamente la causa subyacente de la acondroplasia. En el rango de edades más amplio estudiado hasta la fecha, el infigratinib oral ha demostrado la mayor y más significativa mejora en la velocidad de crecimiento anualizada, junto con la primera mejora estadísticamente significativa en la proporcionalidad corporal, en niños de 3 a 8 años reportado para cualquier terapia aprobada o en desarrollo para esta condición. En conjunto, estos resultados líderes en su clase resaltan el potencial transformador de infigratinib para abordar aspectos de la acondroplasia más allá de la altura lineal, y con un producto administrado por vía oral.”

PROPEL 3 fue un estudio clínico global, de un año, aleatorizado 2:1, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar la eficacia y seguridad de infigratinib en niños con acondroplasia de 3 a <18 años con placas de crecimiento abiertas. Los resultados clave del estudio hasta la Semana 52 incluyen:

• Criterio de valoración principal:
  • Cambio desde el valor basal en la velocidad de crecimiento anualizada (VCA) superior al placebo, con una diferencia media LS de tratamiento de +1.74 cm/año (p<0.0001) y una diferencia media de tratamiento de +2.10 cm/año
• Criterios de valoración secundarios:
  • En línea con el criterio principal, el criterio secundario de VCA absoluta en la Semana 52 mostró una mejora significativa con infigratinib en comparación con el placebo, logrando el grupo de infigratinib la media LS absoluta de VCA más alta reportada hasta la fecha en un ensayo aleatorizado en acondroplasia (5.96 cm/año frente a 4.22 cm/año con placebo)
  • El cambio desde el valor basal en la puntuación Z de la altura (población de referencia con acondroplasia) fue superior al placebo, con una diferencia media LS de tratamiento de +0.32 DE (p<0.0001), la mayor diferencia observada en un ensayo aleatorizado en acondroplasia; el cambio medio LS desde el valor basal en el grupo de tratamiento fue de +0.41 DE, la mayor mejora observada en un grupo de tratamiento en un ensayo aleatorizado para acondroplasia
  • En un análisis exploratorio preespecificado (niños menores de 8 años; >50% de los participantes) del criterio secundario clave de cambio desde el valor basal en la proporcionalidad corporal superior-inferior en la Semana 52, el infigratinib oral es la primera opción terapéutica en demostrar significancia estadística frente al placebo en un ensayo aleatorizado para acondroplasia, mostrando una disminución media LS de -0.05 frente al placebo (p<0.05)
    • En la población general, infigratinib logró una disminución media LS de -0.05, la mayor reducción observada en un grupo de tratamiento en un ensayo aleatorizado de acondroplasia, con una diferencia favorable de tratamiento LS de -0.02 frente al placebo en la Semana 52 (p=0.1849)
• Infigratinib fue bien tolerado, con:
  • No hubo discontinuaciones relacionadas con el fármaco del estudio
  • No hubo eventos adversos graves relacionados con el fármaco del estudio
  • 3 casos (4%) de hiperfosfatemia, todos leves, transitorios, asintomáticos, y sin requerimiento de reducción de dosis ni interrupciones
  • No hubo eventos adversos asociados a la inhibición de FGFR1 o FGFR2 (por ejemplo, retinales o corneales)
  • No hubo eventos adversos asociados a análogos de CNP: hipotensión sintomática, reacciones en el sitio de inyección o hipertricosis
    

“Sigue existiendo una necesidad médica importante de opciones terapéuticas eficaces, prácticas y menos invasivas para niños con acondroplasia,” dijo Daniela Rogoff, M.D., Directora Médica de Displasias Esqueléticas de BridgeBio. “Los datos de PROPEL 3 respaldan el potencial de un medicamento oral que dirige su acción directamente a la sobreactividad de FGFR3 para abordar necesidades clínicas importantes, mientras se adapta a la vida diaria de las familias que buscan una opción no inyectable. Estos resultados representan un avance significativo para quienes han estado esperando un mejor enfoque, y esperamos avanzar con este programa hacia presentaciones globales. Nos gustaría agradecer a los participantes del estudio, sus familias, investigadores y el personal del estudio que confiaron en nosotros y nos acompañaron en este camino.”

Con base en estos resultados, BridgeBio tiene la intención de reunirse con las autoridades regulatorias para discutir los planes de presentación de una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) y Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para infigratinib en la segunda mitad de 2026 para respaldar su aprobación. La Compañía también tiene la intención de acelerar el desarrollo de infigratinib para hipocondroplasia, y está inscribiendo participantes en la fase de observación previa para el ensayo de Fase 3. La Compañía también tiene un ensayo clínico en curso de infigratinib para los recién nacidos hasta <3 años en acondroplasia en el ensayo PROPEL Infant & Toddler. Infigratinib ha recibido la Designación de Terapia Innovadora de la FDA para acondroplasia, así como Designación de Medicamento Huérfano (FDA y EMA), Fast Track Designation y la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara.

“El anuncio de hoy representa otro hito en la investigación sobre la acondroplasia y, pendiente de revisión regulatoria, amplía la atención disponible para incluir una opción terapéutica oral, brindando a las personas y familias una opción adicional al considerar sus metas y preferencias de atención médica,” dijo Michael Hughes, Presidente del Comité de Enlace de la Industria Biotecnológica de Little People of America. “El compromiso de BridgeBio de interactuar y aprender de la comunidad de personas con enanismo refleja un enfoque en escuchar la experiencia vivida y reconocer prioridades diversas en la configuración de los esfuerzos de investigación. En este contexto, la mejora observada en la proporcionalidad corporal tras un año de tratamiento en el estudio PROPEL 3 es un resultado que las personas y familias han identificado como significativo, puede ser relevante para la función física y continúa siendo evaluado para comprender su significado más amplio.”

La información sobre el ensayo PROPEL Infant & Toddler (NCT07169279) se puede encontrar en clinicaltrials.gov. Información sobre ACCEL, el estudio observacional previo de la compañía para infigratinib en el estudio de Fase 3 para hipocondroplasia (NCT06410976), se puede encontrar , y la información sobre ACCEL 2/3, el estudio clínico de Fase 2/3 de BridgeBio de infigratinib en hipocondroplasia (NCT06873035), se puede encontrar . BridgeBio está comprometida a explorar el potencial de infigratinib en los impactos médicos y funcionales más amplios de la acondroplasia, la hipocondroplasia y otras displasias esqueléticas, que presentan necesidades no cubiertas significativas para las familias.

Información sobre el webcast
BridgeBio organizará una llamada para inversores y un webcast simultáneo para discutir los resultados del estudio de Fase 3 PROPEL 3 de infigratinib en niños con acondroplasia el 12 de febrero de 2026 a las 8:00 am ET. Un enlace al webcast puede encontrarse en la página del calendario de eventos del sitio web de BridgeBio en . Una grabación de la llamada y del webcast estará archivada en el sitio web de la Compañía y estará disponible durante al menos 30 días después del evento.

Sobre la acondroplasia
La acondroplasia es la causa más común de baja estatura desproporcionada, afectando aproximadamente a 55,000 personas en EE.UU. y la Unión Europea (UE), incluyendo hasta 10,000 niños y adolescentes con placas de crecimiento abiertas. La acondroplasia afecta la salud y la calidad de vida general, llevando a complicaciones médicas como apnea obstructiva del sueño, disfunción del oído medio, cifosis y estenosis espinal. La condición es causada uniformemente por una variante activadora en FGFR3.

Sobre BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio existe para desarrollar medicamentos transformadores para condiciones genéticas. Millones de personas en todo el mundo que viven con condiciones genéticas carecen de opciones de tratamiento, a menudo porque el desarrollo de fármacos para poblaciones pequeñas de pacientes puede ser un desafío comercial. Nuestro objetivo es cerrar la brecha entre los avances en la ciencia genética y medicamentos significativos para poblaciones de pacientes desatendidos. Nuestro modelo descentralizado, de centro y radios, está diseñado para la velocidad, precisión y escalabilidad. Equipos autónomos y empoderados se enfocan en condiciones individuales, mientras que un centro central proporciona las capacidades clínicas, regulatorias y comerciales necesarias para llevar la innovación al mercado. Para más información, visite y síganos en , , , , , y .