BridgeBio se acerca a su máximo de 52 semanas gracias a sólidos datos de ensayos sobre enanismo y planea presentar solicitud ante la FDA en 2026

BridgeBio Pharma Inc. (NASDAQ:BBIO) las acciones están subiendo el jueves y se acercan al extremo superior de su rango de 52 semanas de $28.33-$84.94, según datos de Benzinga Pro.

La compañía biofarmacéutica enfocada en condiciones genéticas compartió resultados positivos preliminares del estudio pivotal de fase 3 PROPEL 3 sobre infigratinib oral en niños con acondroplasia, la forma más común de displasia esquelética que causa enanismo desproporcionado de extremidades cortas.

PROPEL 3 evaluó el infigratinib en niños con acondroplasia de entre 3 y 18 años con placas de crecimiento abiertas.

Resultados clave

El cambio desde el inicio en la velocidad de crecimiento anualizada (AHV) fue superior al placebo, con una diferencia media ajustada (LS) de +1.74 cm/año y una diferencia media de tratamiento de +2.10 cm/año.

El criterio secundario de AHV absoluta en la semana 52 mostró una mejora significativa con infigratinib en comparación con el placebo, con el grupo de infigratinib alcanzando la mayor media LS de AHV absoluta reportada hasta la fecha en un ensayo aleatorizado en acondroplasia (5.96 cm/año frente a 4.22 cm/año con placebo).

En un análisis exploratorio preespecificado (niños menores de 8 años; más del 50% de los participantes) del principal criterio secundario de cambio desde el inicio en la proporcionalidad corporal superior-inferior en la semana 52, el infigratinib oral es la primera opción terapéutica que muestra significancia estadística frente al placebo en un ensayo aleatorizado para acondroplasia, demostrando una disminución media LS de -0.05 frente al placebo.

En la población general, el infigratinib logró una disminución media LS de -0.05, la mayor reducción observada en un brazo de tratamiento en un ensayo aleatorizado de acondroplasia, con una favorable diferencia de tratamiento media LS de -0.02 frente al placebo en la semana 52 (p=0.1849).

El infigratinib fue bien tolerado, sin discontinuaciones relacionadas con el medicamento del estudio, y no se observaron eventos adversos graves relacionados con el medicamento.

Planes regulatorios

BridgeBio tiene la intención de reunirse con las autoridades regulatorias para discutir los planes de presentación de una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) y una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para infigratinib en la segunda mitad de 2026 para respaldar su aprobación.

Otras indicaciones raras

La compañía también tiene la intención de acelerar el desarrollo de infigratinib para hipocondroplasia, y está inscribiendo participantes en el periodo de observación previo al ensayo de fase 3.

La compañía también tiene un ensayo clínico en curso de infigratinib para recién nacidos hasta grupos de edad de tres años con acondroplasia en el ensayo PROPEL Infant and Toddler.

Panorama competitivo

Los datos llegan justo antes de la fecha objetivo de acción PDUFA, que es el 28 de febrero, para la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) de la competidora Ascendis Pharma A/S (NASDAQ:ASND) para TransCon CNP (navepegritide) para niños con acondroplasia.

Voxzogo (vosoritide) de BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) fue el primer medicamento aprobado por la FDA (noviembre de 2021) para la acondroplasia.

Acción del precio de BBIO: Las acciones de BridgeBio suben un 6.92% a $78.41 en el momento de la publicación el jueves. La acción alcanzó un máximo de $84.94 y bajó a un mínimo de $77.45 al momento de la publicación el jueves. Según datos de Benzinga Pro, la acción está aproximadamente un 5.5% por debajo de su máximo de 52 semanas.

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