Disc Medicine recibe una carta de respuesta completa de la FDA para Bitopertin en el tratamiento de EPP

• La FDA reconoció que AURORA y BEACON proporcionaron pruebas suficientes de que bitopertin reduce significativamente la PPIX y que existe una fuerte plausibilidad mecanicista y biológica que respalda el uso del biomarcador PPIX en la protoporfiria
• La FDA indicó la necesidad de ver los resultados del estudio en curso de Fase 3 APOLLO antes de tomar una decisión
• El estudio en curso de Fase 3 APOLLO tiene el potencial de servir como base para una aprobación tradicional; se anticipan los datos principales en el cuarto trimestre de 2026
  
  

WATERTOWN, Mass., 13 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), una compañía biofarmacéutica enfocada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos novedosos para pacientes que sufren de enfermedades hematológicas graves, anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) emitió hoy una Carta de Respuesta Completa (CRL) para la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para bitopertin como tratamiento para pacientes con protoporfiria eritropoyética (EPP). Bitopertin ha estado bajo revisión para aprobación acelerada y como parte del programa piloto del Cupón de Prioridad Nacional del Comisionado (CNPV).

La aprobación acelerada depende de (1) si existe evidencia de un efecto sobre el criterio de valoración sustituto propuesto (% de cambio en PPIX libre de metales en sangre total) y (2) si el criterio de valoración sustituto propuesto, incluido el grado de cambio, es razonablemente probable que prediga un beneficio clínico. Sobre el primer punto, la FDA estuvo de acuerdo en que AURORA y BEACON proporcionaron pruebas suficientes de que bitopertin reduce significativamente la PPIX libre de metales en sangre total. Sobre el segundo, basándose en la revisión de los resultados de AURORA y BEACON, la FDA concluyó que los ensayos no mostraron evidencia de asociación entre el porcentaje de cambio en PPIX y los criterios de valoración basados en la exposición a la luz solar, según se midieron en los ensayos, a pesar de la fuerte plausibilidad mecanicista y biológica que respalda el uso del biomarcador PPIX en la protoporfiria. La FDA indicó que los resultados del estudio APOLLO podrían servir como evidencia para respaldar la aprobación tradicional.

"Estamos comprometidos a llevar bitopertin a los pacientes, sabiendo lo crucial que es esta terapia potencialmente modificadora de la enfermedad para la comunidad EPP. Aunque nuestros esfuerzos por utilizar vías aceleradas para llevar bitopertin rápidamente a los pacientes no han dado fruto, seguimos explorando todas las vías en apoyo a la aprobación por parte de la FDA", dijo John Quisel, J.D., Ph.D., presidente y director ejecutivo de Disc Medicine. "La CRL retrasará la posible aprobación de bitopertin, pero tenemos confianza en el ensayo APOLLO en curso, para el que estamos viendo un entusiasmo increíble por parte de la comunidad EPP. La confianza en nuestro producto y programa guía nuestro enfoque, y continuaremos trabajando estrechamente con la FDA para apoyar su revisión."

Disc considera que el asunto planteado es fácilmente abordable, dado que el estudio APOLLO ya está avanzado y se espera contar con los datos principales en el cuarto trimestre. Disc planea solicitar una reunión de Tipo A para revisar nuestro enfoque con la FDA. En enero se realizó una re-estimación ciega del tamaño de la muestra para el estudio APOLLO y no se necesitaron modificaciones en el tamaño de la muestra según el análisis estadístico. Ha habido un entusiasmo significativo por parte de pacientes y médicos en torno al ensayo APOLLO, lo que permitió a Disc completar la inscripción al ensayo en marzo de 2026, varios meses antes de lo esperado. Una vez completado APOLLO, Disc presentará una respuesta a la CRL y espera una actualización de la decisión de la FDA a mediados de 2027. Disc cuenta con aproximadamente 791 millones de dólares al 31 de diciembre de 2025 en efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables no auditados, y mantiene la orientación de tener liquidez hasta 2029.

Disc Medicine organizará una llamada para inversores a las 8 am ET el martes 17 de febrero

para discutir este resultado. Por favor, regístrese para el evento en la página de Eventos y Presentaciones del sitio web de Disc ( ).

Una copia de la CRL se incluirá en un Formulario 8-K que se presentará ante la Comisión de Bolsa y Valores, que será accesible en ir.discmedicine.com.

Sobre Bitopertin

Bitopertin es un inhibidor experimental, en fase clínica, administrado por vía oral del transportador de glicina 1 (GlyT1), diseñado para modular la biosíntesis de hemo. GlyT1 es un transportador de membrana expresado en los glóbulos rojos en desarrollo y es necesario para suministrar suficiente glicina para la biosíntesis de hemo y apoyar la eritropoyesis. Disc está desarrollando bitopertin como un posible tratamiento para una gama de enfermedades hematológicas, incluidas las porfirias eritropoyéticas, donde podría ser la primera terapia modificadora de la enfermedad. Bitopertin se ha estudiado en múltiples ensayos clínicos en pacientes con EPP, incluido el estudio BEACON de Fase 2 abierto, el ensayo AURORA de Fase 2 doble ciego, controlado con placebo, una extensión abierta llamada HELIOS, y el ensayo confirmatorio APOLLO de Fase 3, doble ciego y controlado con placebo.

Bitopertin es un agente en investigación y no está aprobado para su uso como terapia en ninguna jurisdicción del mundo. Disc obtuvo los derechos globales de bitopertin bajo un acuerdo de licencia con Roche en mayo de 2021.

Sobre Disc Medicine

Disc Medicine (NASDAQ:IRON) es una compañía biofarmacéutica comprometida con el descubrimiento, desarrollo y comercialización de tratamientos novedosos para pacientes que padecen enfermedades hematológicas graves. Estamos construyendo una cartera de candidatos terapéuticos innovadores, potencialmente primeros en su clase, que tienen como objetivo abordar un amplio espectro de enfermedades hematológicas mediante el enfoque en vías biológicas fundamentales de la biología de los glóbulos rojos, específicamente la biosíntesis de hemo y la homeostasis del hierro. Para más información, por favor visite .