UniQure (QURE) informa resultados positivos de la Fase I/IIa de AMT-191 para la enfermedad de Fabry, muestra actividad enzimática sostenida

UniQure (NASDAQ:QURE) es una de las acciones de bajo costo más prometedoras para comprar actualmente. El 6 de febrero, UniQure informó datos actualizados positivos de su ensayo de Fase I/IIa de AMT-191, que es una terapia génica para la enfermedad de Fabry. Los 11 pacientes en tres niveles de dosis diferentes mostraron un aumento en la actividad enzimática, siendo que el paciente tratado durante más tiempo mantuvo estos altos niveles durante más de un año. Es notable que los niveles enzimáticos estaban significativamente por encima de los rangos normales, mostrando una relación clara entre la dosis recibida y la cantidad de enzima producida.

El tratamiento permitió que 6 de los 11 pacientes dejaran su terapia regular de reemplazo enzimático/ERT después de cumplir con criterios clínicos específicos. Incluso tras suspender la ERT, los pacientes mantuvieron niveles estables de lyso-Gb3, la sustancia tóxica que normalmente se acumula en la enfermedad de Fabry. Esto sugiere que la terapia génica de una sola vez podría potencialmente reemplazar la necesidad de infusiones quincenales y de por vida para algunos pacientes.

Aunque la terapia muestra potencial, UniQure ha pausado nuevas administraciones en los grupos de dosis media y alta para evaluar ciertos hallazgos de seguridad. Dos pacientes en el grupo de dosis media experimentaron niveles elevados de enzimas hepáticas que se clasificaron como toxicidades limitantes de dosis, aunque ambos respondieron al tratamiento con esteroides. Otros eventos graves reportados previamente en el grupo de dosis alta incluyeron dolor torácico y un accidente cerebrovascular, aunque algunos se determinaron no relacionados con el fármaco en estudio.

UniQure (NASDAQ:QURE) desarrolla tratamientos para pacientes que sufren enfermedades raras y otras afecciones devastadoras en Estados Unidos.