Capricor Therapeutics anuncia presentación de última hora en la Conferencia Clínica y Científica de la MDA 2026

• Presentación de última hora en la MDA presentará los resultados de la Fase 3 HOPE-3 que respaldan a Deramiocel en la distrofia muscular de Duchenne
• El informe del estudio clínico HOPE-3 (CSR) fue presentado a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) en apoyo a la revisión en curso de la BLA

SAN DIEGO, 24 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), una compañía biotecnológica que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy que los resultados de su estudio clínico de Fase 3 HOPE-3 de Deramiocel en distrofia muscular de Duchenne (DMD) han sido seleccionados para una presentación oral de última hora en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) 2026, que se llevará a cabo del 8 al 11 de marzo de 2026 en Orlando, Florida.

“La selección de HOPE-3 como presentación de última hora en la Conferencia MDA reconoce la solidez y el creciente cuerpo de evidencia clínica que respalda a Deramiocel y su potencial impacto para los pacientes que viven con Duchenne”, dijo Linda Marbán, Ph.D., Directora Ejecutiva de Capricor. “Esperamos compartir estos resultados de la Fase 3 con la comunidad DMD mientras continuamos avanzando en nuestros esfuerzos regulatorios, incluida la reciente presentación del informe del estudio clínico HOPE-3 a la FDA como parte de nuestro proceso de revisión de la BLA en curso. Seguimos enfocados en trabajar hacia una posible decisión de aprobación y en llevar esta terapia a los pacientes de la manera más eficiente posible.”

Detalles de la Presentación en la MDA

La presentación del CSR fue solicitada por la FDA tras interacciones regulatorias previas y está destinada a abordar los puntos descritos en la Carta de Respuesta Completa (CRL) y apoyar la revisión en curso de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) de la Compañía para Deramiocel en distrofia muscular de Duchenne, incluida la posible asignación por parte de la FDA de una nueva fecha objetivo de acción bajo la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos con Receta (PDUFA).

Sobre la Distrofia Muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético grave ligado al cromosoma X caracterizado por una degeneración muscular progresiva que afecta los músculos esqueléticos, respiratorios y cardíacos. Es causada por la ausencia de distrofina funcional, una proteína estructural clave en las células musculares. La DMD afecta aproximadamente a 15,000 personas en Estados Unidos y afecta principalmente a niños varones. Con el tiempo, el deterioro del músculo cardíaco conduce a miocardiopatía e insuficiencia cardíaca, siendo esta la principal causa de muerte en DMD. No existe cura y las opciones de tratamiento siguen siendo limitadas.

Sobre Deramiocel

Deramiocel (CAP-1002) consiste en células derivadas de cardiosferas alogénicas (CDCs), una población poco común de células cardíacas que han demostrado en estudios preclínicos y clínicos ejercer potentes acciones inmunomoduladoras y antifibróticas en la preservación de la función muscular cardíaca y esquelética en distrofias musculares como la DMD. Las CDCs actúan secretando vesículas extracelulares conocidas como exosomas, que tienen como objetivo los macrófagos y modifican su perfil de expresión para adoptar un fenotipo curativo en lugar de proinflamatorio. Las CDCs han sido investigadas en más de 250 publicaciones científicas revisadas por pares y administradas a más de 250 sujetos humanos en múltiples ensayos clínicos.

Deramiocel ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano para el tratamiento de la DMD tanto de la FDA de EE. UU. como de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Además, ha recibido la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) en EE. UU., la designación de Producto Medicinal de Terapia Avanzada (ATMP) en Europa, y la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA, lo que podría calificar a Capricor para un Vale de Revisión Prioritaria tras su aprobación.

Sobre el ensayo Fase 3 HOPE-3

HOPE-3 es un ensayo clínico de Fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que consta de dos cohortes para evaluar la seguridad y eficacia de Deramiocel en participantes con DMD. Los niños ambulantes y no ambulantes que cumplen con los criterios de elegibilidad fueron asignados aleatoriamente para recibir Deramiocel o placebo cada 3 meses, para un total de cuatro dosis durante los primeros 12 meses del ensayo. Un total de 106 sujetos fueron aleatorizados en el ensayo de doble cohorte.

Sobre Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) es una compañía biotecnológica dedicada a avanzar terapias transformadoras basadas en células y exosomas para redefinir el panorama del tratamiento de enfermedades raras. A la vanguardia de nuestra innovación se encuentra nuestro principal candidato, Deramiocel, una terapia celular derivada de tejido cardíaco alogénico que actualmente se encuentra en fase avanzada de desarrollo para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Extensos datos preclínicos y clínicos han demostrado los potentes efectos inmunomoduladores y antifibróticos de Deramiocel en ayudar a preservar la función muscular cardíaca y esquelética en DMD. Capricor también está aprovechando el poder de su tecnología de exosomas, utilizando su plataforma patentada StealthX™ en el desarrollo preclínico enfocado en vacunología y la administración dirigida de oligonucleótidos, proteínas y terapias de moléculas pequeñas, con el potencial de tratar y prevenir una amplia gama de enfermedades. En Capricor, estamos comprometidos a superar los límites de lo posible y a forjar un camino hacia tratamientos transformadores para quienes los necesitan.

Nota de Precaución Sobre Declaraciones Prospectivas

Capricor ha firmado un acuerdo para la comercialización y distribución exclusiva de Deramiocel para DMD en Estados Unidos y Japón con Nippon Shinyaku Co., Ltd. (subsidiaria en EE. UU.: NS Pharma, Inc.), sujeto a la aprobación regulatoria. Deramiocel y la vacuna StealthX™ son candidatos en investigación y no han sido aprobados para uso comercial en ninguna indicación.