BridgeBio informa resultados positivos de la Fase 3 para el infigratinib oral con las primeras mejoras estadísticamente significativas en la proporcionalidad corporal en acondroplasia

- PROPEL 3 logró con éxito el criterio de valoración principal de cambio desde el valor inicial en la velocidad de crecimiento anualizada (AHV) a la semana 52 (p<0.0001)

- El cambio desde el valor inicial en la AHV fue superior al placebo a la semana 52, con una diferencia media de tratamiento frente al placebo de +2,10 cm/año; la media LS fue de +1,74 cm/año

- En un análisis exploratorio preestablecido del criterio secundario clave, el infigratinib oral logró la primera mejora estadísticamente significativa en la proporcionalidad corporal frente al placebo en acondroplasia, demostrando una diferencia de tratamiento de media LS de -0,05 (p<0,05) frente al placebo en niños menores de 8 años (>50% de los participantes)

- PROPEL 3 logró con éxito el criterio secundario clave de cambio desde el valor inicial en el puntaje Z de altura (población de referencia de acondroplasia) a la semana 52 (p<0.0001), con un aumento de media LS en el grupo de tratamiento de +0,41 DE

- El infigratinib oral fue bien tolerado, sin discontinuaciones ni eventos adversos graves relacionados con el fármaco del estudio, 3 casos (4%) de hiperfosfatemia considerados leves y transitorios, sin un solo caso que requiriera reducción de dosis o discontinuación, y sin eventos adversos asociados con la inhibición de FGFR1 o 2 (por ejemplo, retinales o corneales)

- Se planean presentaciones de NDA y MAA en la segunda mitad de 2026 para acondroplasia; el infigratinib oral es la única opción terapéutica en desarrollo para acondroplasia que cuenta con la Designación de Terapia Innovadora de la FDA

- Dada la solidez de estos datos, BridgeBio planea acelerar el desarrollo de infigratinib oral en hipocondroplasia, y está inscribiendo a participantes en la fase de observación previa al ensayo de Fase 3

PALO ALTO, California, 12 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO) (“BridgeBio” o la “Compañía”), una empresa biofarmacéutica enfocada en desarrollar medicamentos para condiciones genéticas, anunció hoy resultados positivos de alto nivel del estudio pivotal global de Fase 3 PROPEL 3 de infigratinib oral en niños con acondroplasia. BridgeBio realizará una llamada para inversores el 12 de febrero de 2026 a las 8:00 am ET para discutir estos resultados.

"La acondroplasia es una condición genética impulsada por FGFR3 que afecta más que solo la estatura, con consecuencias sobre el funcionamiento físico y la independencia que pueden impactar ampliamente a lo largo de la vida de una persona”, dijo Ravi Savarirayan, M.D., Ph.D. del Murdoch Children’s Research Institute en Melbourne, Australia, e investigador principal global de PROPEL 3. “Infigratinib es la primera terapia oral diseñada para dirigirse a FGFR3 y abordar directamente la causa subyacente de la acondroplasia. En el rango de edad más amplio estudiado hasta la fecha, el infigratinib oral ha demostrado la mayor y más significativa mejora en la velocidad de crecimiento anualizada, junto con la primera mejora estadísticamente significativa en la proporcionalidad corporal, en niños de 3 a 8 años, reportada para cualquier terapia aprobada o en desarrollo para esta condición. En conjunto, estos mejores resultados de su clase destacan el potencial transformador de infigratinib para abordar aspectos de la acondroplasia más allá de la altura lineal, y con un producto de administración oral.”

PROPEL 3 fue un estudio clínico global, de un año, aleatorizado 2:1, doble ciego y controlado con placebo, que evaluó la eficacia y seguridad de infigratinib en niños con acondroplasia de 3 a <18 años con placas de crecimiento abiertas. Los resultados clave del estudio hasta la semana 52 incluyen:

• Criterio principal:
  • Cambio desde el valor inicial en la velocidad de crecimiento anualizada (AHV) superior al placebo, con una diferencia de tratamiento media LS de +1,74 cm/año (p<0.0001) y una diferencia de tratamiento media de +2,10 cm/año
• Criterios secundarios:
  • Consistente con el criterio principal, el criterio secundario de AHV absoluta a la semana 52 mostró una mejora significativa con infigratinib en comparación con el placebo, logrando el brazo de infigratinib la mayor media LS de AHV absoluta reportada hasta la fecha en un ensayo aleatorizado en acondroplasia (5,96 cm/año versus 4,22 cm/año con placebo)
  • El cambio desde el valor inicial en el puntaje Z de altura (población de referencia de acondroplasia) fue superior al placebo, con una diferencia de tratamiento media LS de +0,32 DE (p<0.0001), la mayor diferencia observada en un ensayo aleatorizado en acondroplasia; el cambio de media LS desde el valor inicial en el grupo de tratamiento fue de +0,41 DE, la mayor mejora observada en un grupo de tratamiento en un ensayo aleatorizado para acondroplasia
  • En un análisis exploratorio preestablecido (niños menores de 8 años; >50% de los participantes) del criterio secundario clave de cambio desde el valor inicial en la proporcionalidad entre la parte superior e inferior del cuerpo a la semana 52, el infigratinib oral es la primera opción terapéutica en mostrar significancia estadística frente al placebo en un ensayo aleatorizado para acondroplasia, demostrando una disminución de media LS de -0,05 frente al placebo (p<0,05)
    • En la población general, el infigratinib logró una disminución de media LS de -0,05, la mayor reducción observada en un grupo de tratamiento en un ensayo aleatorizado de acondroplasia, con una diferencia de tratamiento favorable de media LS de -0,02 frente al placebo a la semana 52 (p=0,1849)
• El infigratinib fue bien tolerado, con:
  • Sin discontinuaciones relacionadas con el fármaco del estudio
  • Sin eventos adversos graves relacionados con el fármaco del estudio
  • 3 casos (4%) de hiperfosfatemia, todos leves, transitorios, asintomáticos y sin requerir reducción de dosis ni discontinuación
  • Sin eventos adversos asociados a la inhibición de FGFR1 o FGFR2 (por ejemplo, retinales o corneales)
  • Sin eventos adversos asociados a análogos de CNP: hipotensión sintomática, reacciones en el sitio de inyección o hipertricosis
    

“Sigue existiendo una necesidad insatisfecha significativa de opciones terapéuticas que sean eficaces, prácticas y menos invasivas para niños que viven con acondroplasia”, dijo Daniela Rogoff, M.D., Directora Médica, Displasias Esqueléticas de BridgeBio. “Los datos de PROPEL 3 respaldan el potencial de un medicamento oral que apunta directamente a la sobreactividad de FGFR3 para abordar necesidades clínicas importantes, mientras se adapta a la vida diaria de las familias que buscan una opción no inyectable. Estos resultados representan un avance significativo para quienes han estado esperando un enfoque mejor, y esperamos avanzar este programa hacia presentaciones globales. Queremos agradecer a los participantes del estudio, sus familias, investigadores y personal del estudio que confiaron en nosotros y nos acompañaron en este camino.”

Basándose en estos resultados, BridgeBio tiene la intención de reunirse con autoridades regulatorias para discutir los planes de presentación de una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) y una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para infigratinib en la segunda mitad de 2026 para respaldar su aprobación. La Compañía también tiene la intención de acelerar el desarrollo de infigratinib para hipocondroplasia, y está inscribiendo participantes en la fase de observación previa de su ensayo de Fase 3. La Compañía también cuenta con un ensayo clínico en curso de infigratinib para recién nacidos hasta <3 años en acondroplasia en el ensayo PROPEL Infant & Toddler. Infigratinib ha recibido la Designación de Terapia Innovadora de la FDA para acondroplasia, así como la Designación de Medicamento Huérfano (FDA & EMA), Designación Fast Track y Designación de Enfermedad Pediátrica Rara.

“El anuncio de hoy representa otro hito en la investigación sobre acondroplasia y, pendiente la revisión regulatoria, amplía la atención disponible para incluir una opción terapéutica oral, ofreciendo a individuos y familias una alternativa adicional al considerar sus objetivos y preferencias de salud”, dijo Michael Hughes, Presidente del Comité de Enlace de la Industria Biotecnológica de Little People of America. “El compromiso de BridgeBio de interactuar y aprender de la comunidad de personas con enanismo refleja un enfoque en escuchar la experiencia vivida y reconocer prioridades diversas en la orientación de los esfuerzos de investigación. En este contexto, la mejora observada en la proporcionalidad corporal tras un año de tratamiento en el estudio PROPEL 3 es un resultado que individuos y familias han identificado como significativo, puede ser relevante para la función física y continúa siendo evaluado para comprender su significado más amplio.”

La información sobre el ensayo PROPEL Infant & Toddler (NCT07169279) se puede encontrar en clinicaltrials.gov. La información sobre ACCEL, el estudio observacional inicial de la Compañía para infigratinib en el estudio de Fase 3 en hipocondroplasia (NCT06410976), está disponible , y la información sobre ACCEL 2/3, el estudio clínico de Fase 2/3 de BridgeBio de infigratinib en hipocondroplasia (NCT06873035), está disponible . BridgeBio está comprometida en explorar el potencial de infigratinib sobre impactos médicos y funcionales más amplios de la acondroplasia, la hipocondroplasia y otras displasias esqueléticas, que representan necesidades insatisfechas significativas para las familias.

Información sobre la transmisión por internet
BridgeBio realizará una llamada para inversores y una transmisión simultánea por internet para discutir los resultados del estudio de Fase 3 PROPEL 3 de infigratinib en niños con acondroplasia el 12 de febrero de 2026 a las 8:00 am ET. Se puede acceder al enlace de la transmisión desde la página del calendario de eventos del sitio web de BridgeBio en . Una repetición de la conferencia y la transmisión estarán archivadas en el sitio web de la Compañía y estarán disponibles durante al menos 30 días posteriores al evento.

Sobre la acondroplasia
La acondroplasia es la causa más común de baja estatura desproporcionada, afectando a aproximadamente 55,000 personas en los EE. UU. y la Unión Europea (UE), incluyendo hasta 10,000 niños y adolescentes con placas de crecimiento abiertas. La acondroplasia impacta la salud general y la calidad de vida, llevando a complicaciones médicas como apnea obstructiva del sueño, disfunción del oído medio, cifosis y estenosis espinal. La condición es causada uniformemente por una variante activadora en FGFR3.

Sobre BridgeBio Pharma, Inc.
BridgeBio existe para desarrollar medicamentos transformadores para condiciones genéticas. Millones de personas en todo el mundo que viven con condiciones genéticas carecen de opciones de tratamiento, a menudo porque el desarrollo de medicamentos para poblaciones pequeñas de pacientes puede ser comercialmente desafiante. Nuestro objetivo es cerrar la brecha entre los avances en la ciencia genética y medicamentos significativos para poblaciones de pacientes desatendidas. Nuestro modelo descentralizado, de centro y radios, está diseñado para la velocidad, precisión y escalabilidad. Equipos autónomos y empoderados se enfocan en condiciones individuales, mientras que un centro central proporciona las capacidades clínicas, regulatorias y comerciales necesarias para llevar la innovación al mercado. Para más información, visite y síganos en , , , , , y .