El ensayo MIRACLE de Moleculin arroja una tasa preliminar de CRc cegada del 40% (n=30)

, (Nasdaq: MBRX) (“Moleculin” o la “Compañía”), anunció hoy que se está acercando al primer desenmascaramiento de datos en su estudio pivotal Fase 2B/3 “MIRACLE” de Annamycin en combinación con citarabina para el tratamiento de pacientes adultos con leucemia mieloide aguda (AML) que son refractarios o han recaído (R/R) después de la terapia de inducción (AML R/R), habiendo tratado hasta la fecha a 35 sujetos, con otros 11 en fase de cribado o identificados. Se siguen identificando sujetos adicionales por los investigadores de los sitios. El número objetivo para el primer desenmascaramiento de datos es de 45 sujetos, y la Compañía cree que está en camino de tratar al sujeto número 45 en el Q1 de 2026, con el desenmascaramiento de datos posteriormente. Esta actualización es al 10 de febrero de 2026, ya que el tratamiento, la identificación y el reclutamiento continúan.

Además, la Compañía informa una tasa preliminar de remisión completa compuesta (CRc) del 40% en los primeros 30 sujetos tratados en el ensayo MIRACLE y con datos preliminares de eficacia cegados. Esta tasa de CRc se compone de una tasa de remisión completa (CR) del 30% y una remisión completa con recuperación hematológica parcial (CRh) del 10%.

“Las tasas de eficacia cegadas que estamos observando en MIRACLE son excepcionalmente alentadoras”, dijo Walter Klemp, presidente y CEO de Moleculin. “Y, por supuesto, esto incluye el brazo de control de citarabina más placebo, lo que sugiere que los resultados de Annamycin deberían ser mejores. Incluso con el brazo de control incluido, estos resultados preliminares y cegados superan sustancialmente los resultados históricos para CR con citarabina sola y refuerzan nuestras expectativas sobre lo que Annamycin puede llegar a ser en el tratamiento de AML R/R. Cabe destacar que aproximadamente el 35% de los sujetos tratados hasta la fecha han recaído o son refractarios (R/R) a un régimen de venetoclax, una población que generalmente se considera entre las más difíciles de abordar con terapias de segunda línea. Con el primer desenmascaramiento ya claramente a la vista, estamos entrando en lo que creemos que es un período transformador para la Compañía.”

El Dr. Mohamad Cherry, destacado líder de opinión en oncología hematológica, comentó: “Ver tasas de eficacia cegadas a este nivel en el ensayo MIRACLE es alentador para la solidez general del estudio y sugiere un futuro clínico esperanzador para Annamycin como una antraciclina no cardiotóxica. Esto podría marcar un avance significativo en el panorama terapéutico para la AML recaída/refractaria.”

“En otra señal alentadora, los sujetos tratados hasta la fecha presentaron un alto grado de marcadores genéticos que se consideran predictivos de una pobre respuesta al tratamiento, lo que hace que estos resultados sean aún más impresionantes. Las tasas de eficacia, observadas hasta la fecha en seis países en MIRACLE, forman la base de nuestro optimismo para nuestra perspectiva en 2026”, continuó el Sr. Klemp. “Nuestra tasa actual de CR cegada es un 67% superior a las tasas de respuesta histórica observadas en dos ensayos recientes de HiDAC con citarabina sola, que rondaron el 17-18% de CR, y también es un 50% mayor que la tasa media de CR utilizada para la aprobación de todas las terapias actualmente prescritas para pacientes de AML de segunda línea. Además, al considerar que estimamos que un tercio de los sujetos tratados hasta ahora no recibieron Annamycin, creemos que es probable que Annamycin esté funcionando al nivel impresionante que vimos en nuestro último ensayo de Fase 2. Si a esto le sumamos los datos de seguridad recientemente publicados de 90 sujetos totales en ensayos clínicos previos que demuestran la ausencia de cardiotoxicidad de Annamycin, creemos que Annamycin tiene el potencial de ofrecer una nueva vía para los pacientes que luchan contra esta difícil enfermedad. Esperamos con interés el próximo hito significativo para la Compañía y el ensayo MIRACLE, que es el desenmascaramiento de la eficacia de cada brazo para los primeros 45 sujetos.”

El Sr. Klemp concluyó: “Dada la importancia de este ensayo y su potencial para impulsar futuras asociaciones y puntos de inflexión de valor, sabemos que hay un gran enfoque en el momento del desenmascaramiento de los datos. Estamos comprometidos a actualizar frecuentemente al mercado para mantener informados a los inversores a medida que se disponga de mayor visibilidad sobre los plazos precisos del desenmascaramiento.”

El estudio MIRACLE (derivado de Moleculin R/R AML AnnAraC Clinical Evaluation) es un ensayo clínico de Fase 2B/3, global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de diseño adaptativo, en el que los datos de la parte 2B (Parte A) se combinarán con la parte de Fase 3 (Parte B) para medir su criterio principal de eficacia. La Parte A del ensayo MIRACLE está diseñada para evaluar la eficacia de Annamycin en dos brazos de dosificación (190 mg/m

y 230 mg/m ) en combinación con citarabina (también conocida como Ara-C) en comparación con un brazo de control de citarabina más placebo. El protocolo del ensayo MIRACLE permite el desenmascaramiento de datos preliminares de eficacia primaria (Remisión Completa o “CR”) y de seguridad/tolerabilidad de los tres brazos en 45 sujetos de la Parte A, además de la conclusión de la Parte A (con 90 sujetos en total). El primer desenmascaramiento anticipado debería arrojar aproximadamente 30 sujetos tratados con Annamycin (190 mg/m y 230 mg/m ) en combinación con citarabina y 15 sujetos tratados solo con citarabina más placebo.

El ensayo MIRACLE se ofrece solo a pacientes con AML que hayan tenido una única terapia de inducción previa (pacientes de segunda línea o 2L). 49 sujetos han dado su consentimiento para participar en esta importante investigación; sin embargo, el número de sujetos que no han calificado ha sido mayor de lo esperado, en gran parte debido al alto número de solicitantes que intentaron calificar y que habían recibido más de una terapia de inducción previa. La Compañía considera esto como una indicación de la significativa necesidad médica no cubierta entre los pacientes con AML R/R.

Los sujetos actualmente inscritos, incluidos aquellos que han sido tratados pero aún no han sido evaluados en cuanto a eficacia, provienen de sitios en siete países, proporcionando una base diversa de sujetos. 24 sitios han tenido visitas de inicio de sitio, ya que la Compañía apunta a al menos 30 sitios para la Parte B. La Compañía se centra en mejorar el reclutamiento en Estados Unidos, ya que el reclutamiento en Europa ha sido sólido hasta la fecha.

La Compañía espera alcanzar el reclutamiento y tratamiento de los primeros 45 sujetos en el primer trimestre de 2026. El desenmascaramiento de los primeros 45 sujetos con datos de eficacia debería ocurrir a finales del segundo trimestre de 2026, ya que los datos están sujetos a la entrada final de datos, auditoría y cierre posterior de los mismos. Por lo tanto, estos datos preliminares pueden diferir de los resultados finales bloqueados de eficacia y seguridad. Se espera que el segundo grupo de 45 sujetos de la Parte A esté completamente reclutado en el tercer trimestre de 2026, con desenmascaramiento esperado en la segunda mitad de 2026. El reclutamiento del segundo grupo de 45 sujetos de la Parte A continuará sin interrupciones mientras se desenmascaran los primeros 45 sujetos con eficacia. El desenmascaramiento para los 90 sujetos completos de la Parte A puede requerir más tiempo que para los primeros 45, ya que involucra más datos para respaldar la transición de la Parte A a la Parte B.

Annamycin, también conocida por su nombre no propietario naxtarubicina, actualmente cuenta con Fast Track Status y la Designación de Medicamento Huérfano de la FDA para el tratamiento de leucemia mieloide aguda recaída o refractaria, además de la Designación de Medicamento Huérfano para el tratamiento de sarcoma de tejidos blandos. Annamycin también se beneficia de la protección por patente de composición de materia hasta 2040, con la posibilidad de extender esa protección hasta 2045. Asimismo, Annamycin tiene la Designación de Medicamento Huérfano para el tratamiento de leucemia mieloide aguda recaída o refractaria de la EMA.

Moleculin Biotech, Inc. es una compañía farmacéutica en etapa clínica de Fase 3 que desarrolla una cartera de candidatos terapéuticos dirigidos a tumores y virus de difícil tratamiento. El programa principal de la Compañía, Annamycin, es una antraciclina de próxima generación, altamente eficaz y bien tolerada, diseñada para evitar los mecanismos de resistencia a múltiples fármacos y carecer de la cardiotoxicidad común de las antraciclinas actualmente prescritas. Annamycin está actualmente en desarrollo para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda recaída o refractaria (AML) y metástasis pulmonares de sarcoma de tejidos blandos (STS).

La Compañía ha iniciado el ensayo MIRACLE (

olecul n /R AML nnAraC inical valuation) Trial (MB-108), un ensayo pivotal de Fase 3 de diseño adaptativo que evalúa Annamycin en combinación con citarabina, denominados juntos AnnAraC (la combinación de Annamycin y citarabina, también conocida como “Ara-C”) y, para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda recaída o refractaria. Tras un exitoso estudio de Fase 1B/2 (MB-106), y con aportes de la FDA, la Compañía cree que ha reducido sustancialmente el riesgo del camino de desarrollo hacia una posible aprobación de Annamycin para el tratamiento de AML. Este estudio sigue sujeto a futuras presentaciones apropiadas con la posible retroalimentación adicional de la FDA y sus equivalentes extranjeros.

Además, la Compañía está desarrollando WP1066, un modulador inmunológico/transcripcional capaz de inhibir p-STAT3 y otros factores de transcripción oncogénicos, al mismo tiempo que estimula una respuesta inmune natural, dirigido a tumores cerebrales, pancreáticos y otros cánceres. Moleculin también cuenta en su cartera con una gama de antimetabolitos, incluido WP1122 para el potencial tratamiento de virus patógenos, así como ciertas indicaciones oncológicas.