Ultragenyx anuncia la aceptación y revisión prioritaria por parte de la FDA de EE.UU. de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para la terapia génica DTX401 AAV para la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa)

Fecha de acción PDUFA fijada para el 23 de agosto de 2026

Si se aprueba, DTX401 será el primer tratamiento que aborda la causa subyacente de la GSDIa

NOVATO, California, 23 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE.UU. (FDA o la Agencia) ha aceptado para revisión la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) que busca la aprobación de la terapia génica DTX401 AAV (pariglasgene brecaparvovec) para el tratamiento de la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa). La FDA concedió a la BLA una Revisión Prioritaria y asignó una fecha de acción de la Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) para el 23 de agosto de 2026.

“Los enfoques dietéticos actuales para el manejo de la GSDIa imponen una carga extraordinaria a los pacientes y sus familias, dejando aún necesidades médicas significativas, incluyendo el riesgo de episodios potencialmente mortales de hipoglucemia aguda y la acumulación de complicaciones a largo plazo durante toda su vida”, dijo Eric Crombez, M.D., director médico de Ultragenyx. “Si se aprueba, DTX401 sería el primer tratamiento que aborda la enfermedad en su causa raíz. Agradecemos la pronta aceptación de la BLA por parte de la FDA y continuaremos trabajando con la Agencia durante todo el proceso de revisión.”

La BLA se basa en datos de un riguroso programa de desarrollo clínico que incluye a 52 pacientes tratados y hasta seis años de seguimiento. Los datos previamente anunciados del estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de Fase 3 GlucoGene demuestran que los pacientes tratados con DTX401 experimentaron reducciones significativas y clínicamente relevantes tanto en la cantidad como en la frecuencia de la ingesta diaria de almidón de maíz, manteniendo bajos niveles de hipoglucemia, niveles mejorados de euglucemia y mejor tolerancia al ayuno. Estos beneficios clínicos se tradujeron en mejoras significativas en la calidad de vida reportada por los propios pacientes, medida por la escala de Impresión Global del Cambio del Paciente (PGIC). DTX401 fue bien tolerado, con un perfil de seguridad aceptable.

Si se aprueba, DTX401 se fabricará completamente en los EE.UU. en la nueva planta de fabricación de terapia génica de Ultragenyx en Bedford, Massachusetts.

Sobre DTX401 (pariglasgene brecaparvovec)
DTX401 es una terapia génica AAV8 en investigación, diseñada para proporcionar una expresión y actividad estable de la G6Pasa bajo el control de su promotor nativo, permitiendo que las células hepáticas tratadas respondan a las señales hormonales normales destinadas a regular la glucosa, como la insulina y el cortisol. DTX401 se administra como una única infusión intravenosa y se ha demostrado en estudios preclínicos que mejora la actividad de la G6Pasa y reduce los niveles de glucógeno hepático, un biomarcador bien descrito de la progresión de la enfermedad. DTX401 ha recibido la designación de Enfermedad Pediátrica Rara, designación de medicamento huérfano, designación Fast Track y designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT) por parte de la FDA de EE.UU., así como las designaciones de medicamento huérfano y Priority Medicines (PRIME) de la Agencia Europea de Medicamentos.

Sobre la enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa)
La GSDIa es una enfermedad rara, grave y potencialmente mortal causada por un error congénito del metabolismo de los carbohidratos debido a variantes patogénicas del gen G6PC, que codifica la G6Pasa, una enzima crítica para la liberación de glucosa a partir del glucógeno y otras fuentes metabólicas. La deficiencia de actividad de la G6Pasa da lugar a hipoglucemias graves durante períodos de ayuno entre comidas y durante la noche, junto con exceso de almacenamiento de glucógeno hepático, alteraciones metabólicas y otras complicaciones relacionadas con la enfermedad. El almidón de maíz es fundamental en el manejo de la GSDIa durante el día y la noche, proporcionando una fuente exógena de glucosa para evitar caídas repentinas y graves de los niveles de glucosa en plasma; sin embargo, las estrategias actuales de manejo suponen una carga significativa para los pacientes y sus familias. No existen terapias farmacológicas aprobadas. Se estima que la GSDIa afecta aproximadamente a 6.000 personas en geografías comercialmente accesibles.

Sobre Ultragenyx
Ultragenyx es una empresa biofarmacéutica comprometida con llevar terapias innovadoras a los pacientes para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultra-raras graves. La compañía ha construido una cartera diversa de medicamentos aprobados y candidatos a tratamiento destinadas a abordar enfermedades con altas necesidades médicas no cubiertas y biología clara, para las cuales normalmente no existen terapias aprobadas que traten la causa subyacente de la enfermedad.

La empresa está liderada por un equipo directivo con experiencia en el desarrollo y comercialización de terapias para enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el desarrollo de fármacos eficiente en tiempo y coste, con el objetivo de proporcionar terapias seguras y eficaces a los pacientes con la máxima urgencia.

Declaraciones prospectivas y uso de medios digitales
Excepto por la información histórica contenida en este documento, los asuntos establecidos en este comunicado de prensa, incluyendo declaraciones relacionadas con las expectativas y proyecciones de Ultragenyx respecto a sus resultados operativos futuros y desempeño financiero, planes de negocio y objetivos para DTX401, expectativas respecto a la tolerabilidad y seguridad de DTX401, expectativas respecto a la suficiencia de los datos clínicos para respaldar la solicitud de comercialización y aprobación de DTX401, el posible momento y éxito de la solicitud de comercialización y otras aprobaciones regulatorias para DTX401, expectativas respecto al momento de recibir la posible aprobación de DTX401, expectativas respecto a la prevalencia de pacientes de DTX401, futuras interacciones regulatorias, expectativas respecto a la capacidad de la compañía para resolver con la FDA las observaciones en la carta de respuesta completa, y el valor que generará DTX401, así como desarrollos clínicos y regulatorios futuros para DTX401 son declaraciones prospectivas en el sentido de las disposiciones de "puerto seguro" de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Tales declaraciones prospectivas implican riesgos y incertidumbres sustanciales que podrían causar que nuestros programas de desarrollo clínico, colaboración con terceros, resultados futuros, desempeño o logros difieran significativamente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas. Tales riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, la incertidumbre del desarrollo clínico de medicamentos y el proceso impredecible y largo para obtener aprobaciones regulatorias, la capacidad de la compañía para desarrollar con éxito DTX401, la capacidad de la compañía para alcanzar sus objetivos de desarrollo proyectados en los plazos esperados, riesgos relacionados con efectos secundarios adversos, riesgos relacionados con la dependencia de socios externos para realizar ciertas actividades en nombre de la compañía, la limitada experiencia de la compañía en la operación de su propia planta de fabricación, la capacidad de la compañía y sus fabricantes externos para cumplir con los requisitos regulatorios, nuestra capacidad para gestionar con éxito la expansión de nuestra compañía, retrasos o costos inesperados y otros efectos adversos relacionados con el plan de reestructuración estratégica anunciado recientemente, oportunidades de mercado menores de lo anticipado para los productos y candidatos a productos de la compañía, riesgos de fabricación, competencia de otras terapias o productos, y otros asuntos que podrían afectar la suficiencia del efectivo existente, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo para financiar las operaciones, los resultados operativos futuros de la compañía y el desempeño financiero, el momento de las actividades de los ensayos clínicos y la presentación de resultados de los mismos, y la disponibilidad o el potencial comercial de los productos y candidatos a fármacos de Ultragenyx. Ultragenyx no asume ninguna obligación de actualizar o revisar ninguna declaración prospectiva.