Larimar Therapeutics anuncia la designación de terapia innovadora por parte de la FDA para Nomlabofusp en FA y reitera la presentación planificada de la BLA en junio de 2026

• El programa nomlabofusp recibe la Designación de Terapia Innovadora para el tratamiento de adultos y niños con FA, basada en la revisión de los datos clínicos disponibles del estudio abierto por parte de la FDA
• Las comunicaciones escritas de la FDA tras la reciente reunión START siguen alineadas con el uso de FXN cutáneo para respaldar la presentación de la BLA, buscando la aprobación acelerada
• Se espera que los datos principales del estudio abierto para respaldar la presentación de la BLA estén disponibles en el segundo trimestre de 2026
• La presentación planificada de la BLA, buscando aprobación acelerada, sigue en camino para junio de 2026; el lanzamiento en EE. UU. está previsto para la primera mitad de 2027, si se aprueba
  
  

BALA CYNWYD, Pa., 24 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Larimar Therapeutics, Inc. (Larimar) (Nasdaq: LRMR), una empresa biotecnológica en etapa clínica enfocada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras complejas, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado la Designación de Terapia Innovadora (BTD) a nomlabofusp, una terapia de reemplazo de la proteína frataxina (FXN) con potencial modificador de la enfermedad, para el tratamiento de adultos y niños con ataxia de Friedreich (FA). Además, tras una reciente reunión del programa piloto Support for Clinical Trials Advancing Rare Disease Therapeutics (START) con la FDA, la empresa anunció la continuidad de la alineación con la FDA para considerar el uso de FXN cutáneo como un nuevo criterio sustituto, razonablemente probable para predecir el beneficio clínico, con el fin de respaldar una próxima solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA) buscando aprobación acelerada. También se llegó a un acuerdo sobre los resultados clínicos relevantes, con mejoras consistentes en la dirección de los cuatro resultados clínicos evaluados y el tipo de análisis requeridos para respaldar las relaciones de exposición-respuesta para el programa nomlabofusp. La FDA indicó que la adecuación de la base de datos de seguridad será un tema a revisar en el momento de la presentación de la BLA. La presentación planificada de la BLA está prevista para junio de 2026.

La Designación de Terapia Innovadora y los comentarios de la FDA sobre la presentación de la BLA se basaron en la revisión por parte de la FDA de los datos clínicos disponibles del estudio abierto (OL) en curso de la empresa, que evalúa nomlabofusp en pacientes adultos y pediátricos con FA.

La FDA otorga la Designación de Terapia Innovadora a Nomlabofusp para el Tratamiento de FA

La Designación de Terapia Innovadora está destinada a agilizar el desarrollo y la revisión reguladora de un medicamento destinado a tratar una afección grave. Un medicamento es elegible para la BTD si la evidencia clínica preliminar indica que puede demostrar una mejora sustancial sobre los tratamientos disponibles en uno o más resultados clínicamente significativos.

La solicitud de Designación de Terapia Innovadora para nomlabofusp incluyó datos clínicos preliminares del estudio OL que demuestran aumentos en FXN cutáneo a niveles esperados en portadores asintomáticos y mejoras consistentes en la dirección en cuatro resultados clínicos clave, incluidos la escala modificada de calificación de ataxia de Friedreich (mFARS), FARS-Actividades de la Vida Diaria (ADL), prueba de 9 agujeros (9-HPT) y la escala modificada de impacto de la fatiga (MFIS) tras un año de tratamiento. Estos hallazgos refuerzan el potencial de nomlabofusp para mejorar el curso de la enfermedad de FA en comparación con el empeoramiento observado en un grupo de referencia del estudio de historia natural Friedrich’s Ataxia Clinical Outcomes Measure Study (FACOMS).

“Sigue existiendo una carga sustancial de la enfermedad que afecta a los aproximadamente 5.000 niños y adultos en EE. UU. que viven con FA. Recibir la Designación de Terapia Innovadora subraya el reconocimiento de la FDA de las altas necesidades médicas no cubiertas y el potencial de nomlabofusp para demostrar una mejora sustancial respecto a la terapia disponible en resultados clínicamente significativos”, dijo el Dr. Rusty Clayton, Director Médico de Larimar. “Como parte de la solicitud de BTD, la FDA revisó datos preliminares de nomlabofusp que demuestran mejoras en la puntuación mFARS, ADL, rendimiento en 9-HPT, así como disminución de la fatiga, en el contexto de un aumento de FXN en tejidos a niveles similares a los observados en portadores asintomáticos sin signos de enfermedad. Nos animan los crecientes datos clínicos que respaldan el potencial de nomlabofusp para modificar la progresión de la enfermedad abordando la causa raíz de la FA, la deficiencia de FXN. Esperamos continuar colaborando con la FDA mientras avanzamos hacia el registro potencial.”

Los comentarios de la reunión con la FDA respaldan una presentación planificada de la BLA para Nomlabofusp en junio de 2026

La Dra. Carole Ben-Maimon, MD, Presidenta y Directora Ejecutiva de Larimar añadió: “Nos complace mantener la interacción continua con la FDA sobre nuestra presentación planificada de la BLA para nomlabofusp y agradecemos la exhaustiva revisión de la FDA de los datos clínicos preliminares. Este avance regulatorio apoya nuestra preparación de la BLA buscando aprobación acelerada y nos permite centrarnos en la ejecución continua. Estamos comprometidos a garantizar un paquete de datos sólido y completo que refleje el perfil favorable beneficio-riesgo de nomlabofusp y su potencial para mejorar significativamente los resultados de los pacientes con FA. Seguimos planificando una presentación de BLA en junio de 2026 para la aprobación acelerada y estamos entusiasmados de iniciar nuestro estudio confirmatorio de fase 3 en EE. UU., UE, Reino Unido, Canadá y Australia. Nos enorgullece tener solicitudes de ensayos clínicos relacionadas con nuestro estudio de fase 3 actualmente bajo revisión en Francia y Canadá, y próximamente presentaremos ante las autoridades reguladoras del Reino Unido.”

En relación con una reciente reunión START, la FDA revisó los datos clínicos preliminares para el programa nomlabofusp y continuó proporcionando comentarios alentadores sobre el contenido de la BLA:

• FXN como criterio sustituto: La FDA reafirmó su disposición a considerar el uso de FXN como un nuevo criterio sustituto y confirmó que el análisis exposición-respuesta de Larimar, que explora la relación entre las exposiciones a nomlabofusp y las medidas de resultado clínico, es del tipo que podría respaldar la futura presentación de la BLA.
• Población de referencia: La FDA confirmó el proceso propuesto para seleccionar una población de referencia basada en sujetos emparejados de la base de datos FACOMS para las comparaciones de historia natural de los criterios clínicos que se utilizarán en la presentación de la BLA y ofreció proporcionar revisión y comentarios anticipados sobre el plan estadístico.
• Conjunto de datos de seguridad: La FDA indicó que la adecuación del conjunto de datos de seguridad será un tema a revisar en el momento de la presentación de la BLA.
• Estudio global de fase 3: La FDA está alineada con los planes de tener en marcha el estudio confirmatorio global de fase 3 en el momento de la presentación de la BLA y confirmó que el cambio desde el valor basal en la puntuación de estabilidad vertical (USS) (una subescala de mFARS) es un criterio de valoración primario razonable y clínicamente relevante para el estudio planeado de fase 3.
  
  

El Dr. Marshall Summar, Director Ejecutivo (CEO) de Uncommon Cures, ex Director Fundador del Rare Disease Institute y titular de la Cátedra Margaret O’Malley de Medicina Genética en el Children’s National Hospital, agregó: “Como CEO de un sitio clínico clave en el estudio OL y genetista médico de carrera, he visto de primera mano la significativa carga que la FA impone a los pacientes y sus familias. Los datos generados hasta la fecha sugieren que nomlabofusp tiene el potencial de impactar significativamente la biología subyacente de la enfermedad y traducirse en beneficios clínicamente relevantes. Las mejoras clínicas observadas hasta ahora son prometedoras y marcan un paso importante hacia lo que podría convertirse en la primera terapia modificadora de la enfermedad para una población de pacientes con necesidades médicas no cubiertas significativas.”

Hitos esperados a corto plazo

• Se espera que los datos principales del estudio OL para respaldar la presentación de la BLA estén disponibles en el segundo trimestre de 2026
• Se planea iniciar el cribado en el estudio confirmatorio global de fase 3 en el segundo trimestre de 2026; se espera la dosificación del primer paciente a mediados de 2026
• La BLA, buscando aprobación acelerada, está planeada para ser presentada en junio de 2026
• El lanzamiento en EE. UU. está previsto para la primera mitad de 2027, si se aprueba
  
  

Acerca de Larimar Therapeutics
Larimar Therapeutics, Inc. (Nasdaq: LRMR), es una compañía biotecnológica en etapa clínica enfocada en el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras complejas. El compuesto principal de Larimar, nomlabofusp, se está desarrollando como un posible tratamiento para la ataxia de Friedreich. Larimar también planea utilizar su plataforma de administración intracelular para diseñar otras proteínas de fusión dirigidas a enfermedades raras adicionales caracterizadas por deficiencias en compuestos bioactivos intracelulares.

Declaraciones prospectivas
Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas que se basan en las creencias y supuestos de la gerencia de Larimar y en la información actualmente disponible para la gerencia. Todas las declaraciones contenidas en este comunicado, que no sean hechos históricos, son declaraciones prospectivas, incluidas, pero no limitadas a, declaraciones sobre la capacidad de Larimar para desarrollar y comercializar nomlabofusp y otros candidatos a productos planificados, los esfuerzos de investigación y desarrollo planificados de Larimar, incluido el calendario de los ensayos clínicos de nomlabofusp, interacciones y presentaciones con la FDA, expectativas con respecto al potencial de aprobación acelerada o acceso acelerado y tiempo de comercialización y el plan general de desarrollo y otros asuntos relacionados con las estrategias comerciales de Larimar, la capacidad para recaudar capital, el uso de capital, los resultados de operaciones y la situación financiera, y los planes y objetivos para operaciones futuras.

En algunos casos, se pueden identificar declaraciones prospectivas por palabras como “puede”, “será”, “podría”, “debería”, “espera”, “pretende”, “planea”, “anticipa”, “cree”, “estima”, “predice”, “proyecta”, “potencial”, “continúa”, “en curso”, “objetivo” o la forma negativa de estos términos o terminología comparable, aunque no todas las declaraciones prospectivas contienen estas palabras. Estas declaraciones implican riesgos, incertidumbres y otros factores que pueden hacer que los resultados reales, el desempeño o los logros sean materialmente diferentes de la información expresada o implícita en estas declaraciones prospectivas. Estos riesgos, incertidumbres y otros factores incluyen, entre otros, el éxito, el costo y el tiempo de las actividades de desarrollo de productos de Larimar, estudios no clínicos y ensayos clínicos, incluidos los hitos clínicos y regulatorios de nomlabofusp y las continuas interacciones con la FDA; que los resultados preliminares de los ensayos clínicos pueden diferir de los resultados finales de los ensayos clínicos; que los datos y pruebas no clínicas y clínicas anteriores de nomlabofusp pueden no ser predictivos de los resultados o el éxito de ensayos y evaluaciones clínicas posteriores; que la FDA puede no estar finalmente de acuerdo con la estrategia de desarrollo de nomlabofusp de Larimar; la capacidad de Larimar para obtener los beneficios de la Designación de Terapia Innovadora; el posible impacto de crisis de salud pública en los futuros ensayos clínicos, la fabricación, los plazos regulatorios, los estudios no clínicos y las operaciones de Larimar, y las condiciones económicas generales; la capacidad de Larimar y de los fabricantes externos contratados por Larimar para optimizar y escalar el proceso de fabricación de nomlabofusp; la capacidad de Larimar para obtener aprobaciones regulatorias para nomlabofusp y futuros candidatos; la capacidad de Larimar para desarrollar capacidades de ventas y marketing, ya sea solo o con posibles colaboradores futuros, y comercializar exitosamente cualquier candidato aprobado; la capacidad de Larimar para recaudar el capital necesario para llevar a cabo sus actividades de desarrollo de productos; y otros riesgos descritos en las presentaciones realizadas por Larimar ante la Comisión de Bolsa y Valores (SEC), incluidos, entre otros, los informes periódicos de Larimar, como el informe anual en el Formulario 10-K, los informes trimestrales en el Formulario 10-Q y los informes actuales en el Formulario 8-K, presentados o entregados a la SEC y disponibles en Estas declaraciones prospectivas se basan en una combinación de hechos y factores actualmente conocidos por Larimar y sus proyecciones de futuro, sobre las cuales no puede estar seguro. Como resultado, las declaraciones prospectivas pueden no resultar precisas. Las declaraciones prospectivas en este comunicado de prensa representan únicamente las opiniones de la gerencia de Larimar a la fecha del presente. Larimar no asume ninguna obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva por ningún motivo, salvo que la ley lo exija.

Contacto para inversores:                                                                
Joyce Allaire                                                                
LifeSci Advisors                                                                

Contacto de la empresa:
Michael Celano        
Director Financiero