Clene emite una carta a los accionistas destacando los próximos catalizadores de CNM-Au8 para 2026

• Capital operativo suficiente hasta el cuarto trimestre de 2026 
• Reunión presencial Tipo C con la FDA programada para finales del primer trimestre de 2026 para discutir los últimos datos de CNM-Au8 enviados a finales de 2025
• Presentación anticipada de una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) a la FDA para CNM-Au8 a través de una vía regulatoria acelerada en el segundo trimestre de 2026
• Posibilidad de aceptación de esta NDA por parte de la FDA y emisión de una fecha de la Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) en la segunda mitad de 2026

SALT LAKE CITY, 24 de febrero de 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Clene Inc. (Nasdaq: CLNN) (junto con sus subsidiarias, “Clene” o la “Compañía”) y su filial de propiedad total Clene Nanomedicine Inc., una empresa biofarmacéutica en fase clínica enfocada en mejorar la salud mitocondrial y proteger la función neuronal para tratar enfermedades neurodegenerativas, incluyendo esclerosis lateral amiotrófica (ALS) y esclerosis múltiple (MS), emitieron hoy una carta a los accionistas que describe los principales hitos regulatorios y clínicos anticipados para CNM-Au8

en 2026.

Carta del CEO a los Accionistas

Al mirar hacia el próximo año, quiero expresar mi sincero agradecimiento por su continuo apoyo a Clene. Como CEO fundador con más de 12 años al mando, me impulsa la misión de Clene de desarrollar tratamientos impactantes y seguros para enfermedades neurodegenerativas, en particular a través de nuestro enfoque en ALS.

Tras la finalización de múltiples ensayos clínicos de Fase 2 y el apoyo continuo a los programas de acceso expandido con etiqueta abierta, ahora hemos tratado a más de 800 pacientes con CNM-Au8, nuestra suspensión oral de nanocristales, abarcando uno de los conjuntos más grandes de experiencia clínica en ALS. Los aprendizajes y datos que hemos descubierto nos colocan en un momento emocionante y crítico.

Efectivo suficiente para financiar operaciones hasta el cuarto trimestre de 2026

En enero completamos una oferta directa registrada sobresuscrita de más de $28 millones. El primer tramo de más de $6 millones se espera que proporcione capital operativo hasta el cuarto trimestre de 2026, financiación suficiente hasta una posible decisión de aceptación de la NDA por parte de la FDA. Dos posibles tramos de financiación adicionales por un total de más de $22 millones están estructurados para alinearse con los hitos de aceptación de la NDA y aprobación de la FDA, y se espera que proporcionen a la Compañía suficiente capital hasta 2027. Estamos inmensamente agradecidos por el apoyo de nuestros inversores, quienes mantienen una convicción inquebrantable en el valor de nuestros programas.

Próximos pasos regulatorios y catalizadores para 2026

Desde finales de 2024, hemos estado colaborando estrechamente en múltiples ocasiones con la división de neurología de la FDA respecto a CNM-Au8. Nuestras discusiones han culminado en una reunión presencial Tipo C con la FDA programada para finales de este trimestre para discutir los datos en nuestro extenso paquete de informes presentado a finales de 2025. Esperamos recibir las actas de la FDA de esta reunión a principios del segundo trimestre, con la Compañía lista para presentar una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) a la FDA para CNM-Au8 a través de una vía regulatoria acelerada en el segundo trimestre de 2026. La aceptación de esta NDA por parte de la FDA y la emisión de una fecha PDUFA para la decisión regulatoria bajo la vía de aprobación acelerada podrían ocurrir en la segunda mitad de 2026, con la posible aprobación para el lanzamiento comercial en 2027.

Basándonos en la importancia de nuestros datos clínicos y nuestra relación con la FDA, creemos que CNM-Au8 es adecuado para la vía de aprobación acelerada como se describe a continuación:

1.   Supervivencia prolongada y descensos asociados en biomarcadores de neurodegeneración:

Hemos generado datos clínicos extensos que demuestran una supervivencia prolongada en ALS asociada con el tratamiento con CNM-Au8 30mg. La supervivencia es un factor crítico en ALS, una condición fatal con una esperanza de vida media de aproximadamente 2-4 años tras el diagnóstico. CNM-Au8 provocó una reducción estadísticamente significativa y clínicamente relevante del riesgo de mortalidad y ralentizó el empeoramiento clínico, tanto como criterios secundarios preespecificados y/o exploratorios en ensayos clínicos y beneficios sostenidos en extensiones de etiqueta abierta. Esta evidencia que demuestra un beneficio de supervivencia prolongada con el tratamiento de CNM-Au8 fue acompañada por descensos estadísticamente significativos en biomarcadores relevantes para ALS, incluyendo la cadena ligera de neurofilamento (NfL) y la proteína ácida fibrilar glial (GFAP), marcadores clave de daño y degeneración de células neuronales y gliales, proporcionando una base biológica para el menor riesgo de mortalidad. Creemos que estos hallazgos combinados a través de biomarcadores validados de neurodegeneración respaldan a NfL como un criterio sustituto viable para la aprobación acelerada de la FDA de CNM-Au8. Cabe destacar que el cambio en el biomarcador NfL se ha utilizado recientemente para la aprobación acelerada por parte de la FDA de otro medicamento para ALS, y creemos que estos datos responderán a las solicitudes de la agencia de vincular las reducciones de NfL con beneficio clínico. Finalmente, Clene también ha proporcionado evidencia de apoyo para responder al marco propuesto por la FDA para una posible consideración de aprobación acelerada, como se describe en nuestras actas previas de reuniones con la FDA, que hemos discutido públicamente con anterioridad.

2.   Perfil favorable de seguridad y beneficio/riesgo:

La innovadora suspensión nanoterapéutica de superficie limpia de CNM-Au8, un líquido oral que los pacientes beben diariamente y que sabe a agua, ha demostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad consistente. En todos nuestros ensayos clínicos y programas de acceso expandido, que ahora suman más de 1,000 años-paciente de tratamiento, el perfil de eventos adversos ha sido evaluado predominantemente como leve a moderado. Además, no ha habido Eventos Adversos Graves (SAEs) relacionados con CNM-Au8, y no se han asociado señales de seguridad con el uso a largo plazo. Este perfil de tolerabilidad benigno debería ser importante para la FDA al considerar el perfil beneficio/riesgo asociado con el tratamiento de CNM-Au8. Además, existe un precedente regulatorio en ALS, por el cual otros medicamentos en investigación con un perfil de tolerabilidad de bajo riesgo han recibido aprobación acelerada basándose únicamente en datos de eficacia de Fase 2.

3.   Ensayo confirmatorio de Fase 3 RESTORE-ALS planeado para comenzar a finales de 2026:

Para confirmar el beneficio de supervivencia observado con el tratamiento de CNM-Au8 30 mg en varios ensayos de Fase 2 y para cumplir con los requisitos de la FDA para la vía de aprobación acelerada, planeamos administrar la primera dosis al primer paciente en nuestro ensayo confirmatorio de Fase 3 RESTORE-ALS a finales de este año. El estudio será un ensayo de Fase 3 doble ciego, controlado con placebo, que evaluará los efectos de CNM-Au8 sobre la supervivencia y eventos de empeoramiento clínico en ALS. El protocolo del diseño del ensayo ya ha sido discutido y revisado por la FDA.

Nuestro compromiso con la comunidad ALS permanece inquebrantable:

El desarrollo de CNM-Au8 ha sido excepcionalmente colaborativo con la participación de muchos actores involucrados. Durante casi una década, hemos interactuado con la comunidad ALS, incluidos científicos líderes, médicos tratantes, defensores de la enfermedad, organizaciones sin fines de lucro de ALS y cientos de pacientes y sus respectivos cuidadores. CNM-Au8 es bien conocido por muchos de estos actores en ALS. CNM-Au8 también es conocido por los reguladores dentro de la FDA, y esperamos presentarles nuestro sólido cuerpo de evidencia que respalda a CNM-Au8 a finales de este primer trimestre de 2026. Esperamos que la totalidad de nuestra evidencia de biomarcadores, supervivencia y bioanálisis que respalda a CNM-Au8, junto con el favorable perfil de tolerabilidad del fármaco y la significativa necesidad no satisfecha en ALS, sea extremadamente convincente en nuestras próximas discusiones con la FDA para la consideración de la vía de aprobación acelerada.  

Otras indicaciones prometedoras de “pipeline en un producto” que avanzan en 2026:

CNM-Au8 también ha mostrado beneficios clínicos prometedores en MS y en la enfermedad de Parkinson. En nuestro programa de MS, planeamos continuar el impulso de 2025 mientras incorporamos los comentarios de la FDA para finalizar el diseño de nuestro ensayo clínico de Fase 3 enfocado en la cognición en MS como complemento a las terapias estándar de atención. Vemos a CNM-Au8 como un potencial “pipeline en un producto”, con la indicación inicial de ALS sirviendo como base para una cartera de desarrollo clínico mucho más amplia dentro del campo de las enfermedades neurodegenerativas.

Gracias por su colaboración en este viaje.

Atentamente,
Rob Etherington, Presidente y CEO, Clene, Inc.

Sobre Clene
Clene Inc. (Nasdaq: CLNN), junto con sus subsidiarias, “Clene” y su filial de propiedad total Clene Nanomedicine, Inc., es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica avanzada enfocada en mejorar la salud mitocondrial y proteger la función neuronal para tratar enfermedades neurodegenerativas, incluyendo esclerosis lateral amiotrófica, enfermedad de Parkinson y esclerosis múltiple. CNM-Au8

 es una terapia en investigación de primera clase que mejora la supervivencia y función de las células del sistema nervioso central a través de un mecanismo que apunta a la función mitocondrial y la vía NAD, al tiempo que reduce el estrés oxidativo. CNM-Au8  es una marca registrada a nivel federal de Clene Nanomedicine, Inc. La compañía tiene su sede en Salt Lake City, Utah, con operaciones de I+D y manufactura en Maryland.

Sobre CNM-Au8

CNM-Au8 es una suspensión oral de nanocristales de oro desarrollada para restaurar la salud y función neuronal aumentando la producción y utilización de energía. Los nanocristales catalíticamente activos de CNM-Au8 impulsan reacciones celulares críticas de producción de energía que permiten la neuroprotección y la remielinización al aumentar la resiliencia neuronal y glial frente a factores estresantes relevantes para la enfermedad. CNM-Au8  es una marca registrada a nivel federal de Clene Nanomedicine, Inc.